Restore Vision: El consorcio europeo que desarrolla tratamientos para enfermedades raras oculares

En Europa, aproximadamente 30 millones e personas padecen ceguera o discapacidad visual. Las enfermedades raras oculares son la causa frecuente de la ceguera en niños y adultos jóvenes, y afecta a adultos en la población envejecida. El abordaje actual es costoso, tiene poca eficacia e importantes efectos secundarios.

El consorcio RESTORE VISION tiene como objetivo abordar esta necesidad clínica, con la formulación de tratamientos novedosos y darle otra utilidad a tratamientos que han sido validados en indicaciones para diferentes enfermedades. Aquí en España, como ya informamos en una noticia anterior, la entidad vinculada al proyecto es la Universidad Miguel Hernández de Elche.

El proyecto va dirigido a siete enfermedades diferentes: Queratopatía asociada a la aniridia, Queratopatía neurotrófica, Deficiencia de células madre del limbo, Penfigoide cicatricial ocular; Síndrome EEC, Injerto ocular versus la enfermedad del huésped y neovascularización corneal.

Dirigiéndose a los mecanismos que se solapan de estas siete diferentes enfermedades, la probabilidad de descubrir nuevas terapias que restauren la visión para tratar las enfermedades de la superficie ocular, se mejoraría mucho.

El profesor Thomas Ritter, Profesor de Medicina de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la Univestidad de Galway, Irlanda, e investigador fundador de de la Fundación Científica CÚRAM, dirige este consorcio.

“Dirigir este consorcio en un gran honor, puesto que reúne a actores esenciales en Europa en el campo de las enfermedades raras oculares, para avanzar en este campo y probar compuestos novedosos y reutilizables directamente en pacientes que los necesitan ahora. Usar compuestos reutilizados y validados anteriormente nos agilizará nuestro progreso, llevándonos al rápido desarrollo de terapias novedosas,” dice el Profesor Ritter

Combinadas las enfermedades raras oculares a las que se dirige este consorcio RESTORE VISION, se estima que afectará a más de 500,000 personas, que representan el 1.7% de la población total ciega o con discapacidad visual en Europa.

El proyecto combina experiencia por parte de líderes en enfermedades oculares con seis instituciones de investigación pioneras – Universidad de Galway, Irlanda, Universidad Linköping, Suecia, Hospital San Raffaele, Italia, Universidad Miguel Hernández de Elche, España, INSERM, Francia; Universidad de Colonia, Alemania. También incluye a socios empresariales con tres SMEs – Cell2Cure, Dinamarca, Laboratorios KÔL, Francia y Catalyze, Países Bajos. También colabora una organización europea de pacientes – Aniridia Europa, Noruega.

El enfoque novedoso básico que se va a tomar, por parte del consorcio, busca la mejora de la salud ocular, mediante la verificación de los mecanismos, usando modelos de última generación para cada enfermedad rara, con el fin de probar compuestos novedosos y con otra finalidad, bajo la fórmula de suspensiones de gotas oculares seguras (lágrimas artificiales) o medicamentos subconjuntivales; y realizando un primer ensayo clínico en humanos de terapias novedosas.

La curación de las heridas en la córnea y en la superficie ocular, la excesiva inflamación, la degeneración nerviosa, la disfunción de las células madre y el aberrante crecimiento interior de vasos, son denominadores comunes en muchas enfermedades raras oculares, representando un problema médico crítico y un área de necesidades sin abordar.

Los medicamentos que han sido probados ampliamente en estudios preclínicos por los académicos y socios de la industria farmacéutica de RESTORE VISION o los tratamientos que han estado ya en el mercado se usarán en el proyecto. Esto reduce significativamente la regulación, generalmente lenta y compleja, y los procesos de desarrollo del medicamento, asegurando una rápida traslación de estos tratamientos a la clínica.

El profesor Neil Lagali, de la Universidad de Linköping, Suecia, dirige la provisión de modelos de investigación especializados de una enfermedad rara. Dice: “Es un momento emocionante, puesto que nuestros modelos son enfermedades corneales que han alcanzado un nivel de sofisticación que nos permite evaluar la fiabilidad de los compuestos terapéuticos para determinar sus efectos en la restauración de la función corneal, usando medidas de resultados estandarizadas, que facilitarán la transición a los ensayos clínicos.”

Aniridia Europa es una asociación de pacientes que conecta con las personas con aniridia y sus familias en toda Europa y promueve la colaboración internacional sobre aniridia.

Su presidente Barbara Poli dice: “Nos sentimos muy honrados y contentos de ser parte de este consorcio, pues consideramos la posibilidad de crear un vínculo con los investigadores y clínicos como oportunidad fundamental para llevar la voz y las necesidades de los pacientes a aquellos que dedican su trabajo y compromiso de desarrollar nuevo conocimiento sobre nuestra enfermedad rara, nuevas opciones de tratamiento y esperanza de una mejor calidad de vida para todos los pacientes en todos los países”

Por su parte, la Asociación Española de Aniridia se ha puesto a disposición de los socios españoles, en concreto de la Universidad Miguel Hernández, para que cuenten con su colaboración plena en cualquier fase del proyecto.